近日，國家藥品監督管理局通過優先審評審批程序批準上海復星醫藥產業發展有限公司申報的1類創新藥蘆沃美替尼片（商品名：復邁寧）。這是上海今年第6款獲批上市的國產1類創新藥，也是近期又一款獲批上市的罕見病用藥。

該藥適用于朗格漢斯細胞組織細胞增生癥（LCH）和組織細胞腫瘤成人患者；2歲及2歲以上伴有癥狀、無法手術的叢狀神經纖維瘤（PN）的I型神經纖維瘤病（NF1）兒童及青少年患者。這款罕見病治療藥物的上市為患者提供了新的治療選擇。

今年上半年，上海已獲批6款1類創新藥，半數為罕見病用藥。4月初，上海信致醫藥科技有限公司自主研發的波哌達可基注射液（商品名：信玖凝）通過國家藥監局優先審評審批程序獲批上市，用于中重度血友病B成年患者的治療。血友病B由凝血因子 IX（FIX）缺乏引起的出血性疾病，患者持續頻繁出血易導致關節結構和功能損傷嚴重，該藥的獲批上市為中重度血友病B成年患者提供了新的治療選擇。該藥是首款亞洲研發生產的血友病B基因治療藥物，也是首款亞洲研發生產的重組腺相關病毒（rAAV）載體基因治療藥物。

5月中旬，國家藥品監督管理局通過優先審評審批程序批準北海康成（上海）生物科技有限公司申報的注射用維拉苷酶β（商品名：戈芮寧）上市，適用于12歲及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈謝病患者的長期酶替代治療。戈謝病是一種因溶酶體中葡萄糖腦苷脂酶功能缺陷導致的常染色體隱性遺傳代謝病，被納入《第一批罕見病目錄》。該藥通過減少葡萄糖腦苷脂在體內的貯積，從而發揮治療作用，其獲批上市為相關患者提供了新的治療選擇。該藥是首個生物制品分段生產的國產1類創新藥。

據市藥監部門介紹，今年以來，上海共有6款國產1類創新藥、6款Ⅲ類創新醫療器械獲批上市。市藥監部門將繼續加強與國家藥監局藥品、醫療器械長三角分中心溝通協作，深入實施“一清單、兩優化、三聯動”服務創新機制，針對重點產品和重點項目實施“提前介入、專人專班、一企一策、全程指導”，讓企業在申報注冊上市過程中少走“彎路”；聯合市相關部門共同支持企業創新研發，助力藥品醫療器械創新研發成果加快轉化為新產品、轉化為生產力；加強產品上市后監管，保護患者用藥用械安全。

原標題：《上海一款罕見病用藥獲批上市》

欄目編輯：楊碩 題圖來源：上觀題圖 圖片來源：采訪對象供圖

來源：作者：新民晚報 裘穎瓊