2025 ASCO

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Driving Knowledge to Action: Building a Better Future

腱鞘巨細胞瘤（TGCT）是一類罕見的，起源于關節滑膜、滑囊和腱鞘的間葉性腫瘤。手術是可切除TGCT的主要治療方案，但手術切除有潛在并發癥和復發風險。因此，單純手術治療無法完全滿足TGCT患者的臨床需求，尤其是對于彌漫型和復發TGCT，需要安全有效的系統治療。近年來，隨著分子生物學技術的發展，以及社會各界對罕見腫瘤關注度的提升，TGCT診療發展逐漸步入了快車道。在2025年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上，全球多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照III期MANEUVER研究以口頭報告形式正式公布數據，集落刺激因子1受體（CSF-1R）抑制劑Pimicotinib實現了TGCT患者腫瘤緩解率、軀體功能和臨床癥狀的全面獲益，兼具良好的安全性，引發了全球學者對TGCT精準治療的廣泛關注。醫脈通特邀中南大學湘雅二醫院劉儻教授就TGCT領域的前沿進展和診療經驗進行深入學術分享。

醫脈通：TGCT是骨與軟組織肉瘤的一種病理亞型，雖多為良性，但其引發的慢性疼痛、關節功能障礙嚴重影響患者的生活質量。近年來，醫學技術的發展和診療理念的進步使得TGCT的治療模式發生了較大的變化。請您分享一下目前我國TGCT的治療現狀，并結合臨床實踐經驗談談在TGCT治療過程中有哪些注意事項？

劉儻教授

TGCT是一種源于關節、滑囊和腱鞘的間葉性腫瘤，臨床主要分為局限性和彌漫型TGCT，前者發展緩慢，后者具有侵襲性。該病好發于中青年人群，常對患者的生活質量造成一定的影響。目前隨著診療技術的進步和診療理念的更新，TGCT已經從傳統單一的外科治療模式逐步轉變為綜合性的系統治療。目前臨床主要基于疾病分型、臨床癥狀、病變是否切除以及患者的整體情況制定治療策略。對于沒有明顯癥狀的患者，可以采取觀察等待策略，后續再根據患者臨床癥狀的變化，以及影像學的改變來決定下一步治療方案。對于臨床癥狀明顯，功能影響大及疼痛的患者，可以采用外科治療，但術后復發率較高。既往有文獻報道，采用輔助放療可降低患者的術后復發風險，但是目前尚缺乏高循證級別證據支持，其臨床獲益有一定爭論。在藥物治療方面，近年來多項研究已經證實CSF1/CSF-1R信號通路在TGCT發病機制中的重要作用，CSF-1R抑制劑為無法手術切除的TGCT患者帶來了福音。

此外，鑒于TGCT具有慢病性質，長期的規范化管理尤為重要。我們應結合患者個體情況，制定包括疼痛控制、功能康復、心理支持在內的綜合管理方案，全面提升患者的生活質量。

醫脈通：此前，III期多中心MANEUVER研究宣布達到主要終點，Pimicotinib顯著改善了TGCT患者的ORR和生活質量。本次ASCO大會中，MANEUVER研究公布了第一階段的詳細結果。請您為我們解讀相關數據，并談談該研究可以為TGCT的臨床實踐帶來哪些幫助？

劉儻教授

在本次大會上，備受矚目的III期MANEUVER研究結果重磅公布，為有癥狀、不可切除的TGCT患者帶來了新的曙光。MANEUVER研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照III期臨床研究，分為三個階段進行，旨在評估Pimicotinib在符合系統性治療條件且未經抗CSF1/CSF-1R治療的TGCT患者中的療效與安全性。第一階段結果顯示，Pimicotinib為患者帶來了顯著的療效獲益：在第25周時，Pimicotinib治療組經盲態獨立評審委員會（BIRC）評估的客觀緩解率（ORR）達到了54%，而安慰劑對照組僅為3.2%，此外，Pimicotinib還顯著改善了TGCT患者的臨床結局，例如關節活動度和關節功能、關節最嚴重僵硬程度以及最嚴重疼痛評分得到了明顯緩解，與對照組相比具有顯著性的差異。同時，Pimicotinib的安全性也在MANEUVER研究中得到了驗證，不良事件大多為輕度級別，且并未觀察到明顯的肝腎毒性。

醫脈通：我國對于TGCT的診療仍處于有待提升的發展階段，需要更標準化的指引。請您從科室領導者的角度，談談如何促進TGCT診療的精準化、規范化發展，為患者帶來更優質的診療體驗？

劉儻教授

TGCT是一種良性病變，但具有侵襲性的生物學行為，常見于20-40歲中青年人群，這類患者對于生活質量要求比較高，而傳統的手術治療復發率高，常伴有關節功能受損，因此臨床亟需更加精準、規范的診療策略。

推動TGCT的規范化診療，我們可以在多個方向持續發力。首先，應建立多學科協作團隊（MDT）診療模式，結合影像科、病理科、外科及康復科等多方力量，為患者制定個體化治療方案。其次，在醫療技術日新月異的背景下，為提高不可切除TGCT患者的診療水平，應積極推動臨床研究開展，積累更多高質量的循證醫學證據。同時，醫務人員還要加強文獻回顧與指南學習，提升年輕醫生的專業素養和專業能力。另外，還應重視患者教育與科普宣教，增強患者對TGCT的認知，提高治療依從性，加強對患者的全病程管理。相信隨著我國TGCT醫療團隊的不斷努力與協作，未來TGCT的診療將朝著更加規范、精準和高效的方向穩步邁進。

此外，在本次ASCO大會的poster session還有多個關于TGCT領域的研究新進展值得關注。小編匯總如下，供大家參考。

摘要號: 11544

該研究報道了122例兒童TGCT患者的真實世界數據。結果顯示，兒童TGCT患者相較于成人面臨更嚴重的疾病負擔，生活質量影響顯著。目前兒童TGCT的治療仍高度依賴手術，且MDT應用尚顯不足，表明兒科TGCT領域在診療理念方面亟待提升，未來還需加強針對兒童患者的系統性治療方案的研發。

摘要號: 11558

高選擇性CSF-1R抑制劑Vimseltinib在大會發布了其III期MOTION研究的1年臨床結局評估（COAs），結果顯示與第1部分結果一致，1年時COAs持續顯示出相比于基線的改善。對于無法手術的癥狀性TGCT患者，在25周后持續治療可繼續為患者帶來有臨床意義的獲益。

摘要號: TPS11584

既往Ia/b研究初步驗證了CSF-1R單抗Emactuzumab在晚期彌漫型TGCT患者中的療效，本次ASCO披露了其針對不可切除TGCT患者的隨機、雙盲、安慰劑對照III期研究（TANGENT）設計。

專家簡介

劉儻教授

• 醫學博士、材料科學與工程博士后、教授、主任醫師

• 博士研究生導師

• 湘雅二醫院外科、外科教研室主任

• 骨科副主任，骨病骨腫瘤專科負責人

• 國家首屆醫學高層次人才（國家優秀青年醫師）

• 中華醫學會骨科學分會骨腫瘤學組青年委員

• 中國醫師協會骨科醫師分會青年委員會骨腫瘤學組委員

• 湖南省醫學會骨科專業委員會骨腫瘤學組組長

• 受國家留學基金委公派在哈佛醫學院麻省總醫院骨科學習一年，主要從事惡性骨腫瘤的保肢治療和靶向治療。

• 目前主持國家自然科學基金5項、科技部重大專項課題1項、省部級課題6項，以第一作者或通訊作者在

  Advanced Materials

  Advanced Science

  Biomaterials

  等雜志發表SCI論文72篇，授權專利9項，主（參）編專著6部。獲湖南省科技進步獎二等獎1項，湖南省科技進步獎三等獎1項，湖南醫學科技進步獎一等獎1項。

撰寫：Abby

審校：Kristen

排版：Sophia

執行：Babel

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