6月8日，由中國紅十字基金會與《醫藥養生保健報》社聯合主辦、武田中國支持的“2025罕見血栓與止血疾病學術會”在上海成功舉辦。

中國紅十字基金會副秘書長郭陽，《醫藥養生保健報》社社長楊中興，中華醫學會血液學分會主任委員、華中科技大學血液病學研究所所長胡豫教授，中國醫學科學院血液病醫院血栓與止血診療中心主任楊仁池教授，武田制藥全球高級副總裁、武田中國總裁單國洪等出席會議。

據悉，本次活動將聚焦罕見出凝血疾病，匯聚罕見病診療領域的專家、醫護人員、媒體和醫藥企業代表，通過前沿科技成果交流、臨床診療路徑優化及多層次保障機制探索，推動建立以患者為中心的罕見病生態體系，提升疾病早診率與精準治療水平。

中國紅十字基金會副秘書長 郭陽

會議伊始，中國紅十字基金會副秘書長郭陽介紹，長期以來，罕見出凝血疾病的診療面臨診斷率低、治療不規范、藥物可及性差等核心問題，是我國罕見病診療領域面臨的重大挑戰。中國紅十字基金會始終秉持紅十字精神，攜手社會各界共同關注罕見出凝血疾病群體，為實現“早發現、可治療、有保障”的防治目標和健康中國貢獻力量。

《醫藥養生保健報》社社長 楊中興

“我們共同的愿景是什么？是讓罕見疾病‘被看見、被理解、被攻克’；是讓每一個生命，無論面臨何種挑戰，都能享有尊嚴與希望?！薄夺t藥養生保健報》社社長楊中興在致辭中表示，媒體人的使命是成為“微光的放大器”，通過交流，讓醫學創新、慈善力量、患者勇氣與公眾理解相交匯，編織起守護生命的強大網絡。本次會議不僅是學術盛宴，更是對“人道、博愛、奉獻”紅十字精神的踐行。

中華醫學會血液學分會主任委員、華中科技大學血液病學研究所所長 胡豫教授

過去十年間，罕見出凝血疾病領域實現從國際診療指南的本土化實踐，到病理生理機制的轉化醫學創新；從血友病治療技術的重大突破，到臨床管理體系的持續優化的跨越式發展。中華醫學會血液學分會主任委員、華中科技大學血液病學研究所所長胡豫教授指出，這些進步令人振奮，作為深耕血液病學領域的臨床工作者，在為科技進步欣喜的同時，更應銘記“以患者為中心”的初心。面對日新月異的技術成果，必須統籌考量安全性、有效性及可及性的平衡，讓創新真正惠及每一位患者，讓患者擁有更美好的明天。

中國醫學科學院血液病醫院 楊仁池教授

會議中，中國醫學科學院血液病醫院楊仁池教授以血友病防治體系十年發展歷程為切入點，回顧了我國罕見病診療從“公眾不了解、醫護不熟悉”到“規范化診療、全生命周期管理”的跨越式進步。他指出，自2012年血友病被納入大病保障試點范圍以來，國家政策持續發力，全國血友病中心建設從2019年的初步探索到2024年7月第150家中心授牌，再到如今160余家中心覆蓋全國，形成了“診斷-治療-隨訪-保障”的閉環管理體系。

楊仁池還表示，隨著醫保覆蓋、凝血因子制劑供應充足及全國HTC（血友病診療中心）網絡的完善，公眾的及時診斷、規范治療意識得到提升，有藥可選、有藥可愈還可讓患者實現“像正常人一樣生活”的目標?！把巡≈委燇w系建設已卓有成效，放眼未來，血友病治療中心建設數量與質量并重。依托2025版血友病治療指南，預防治療將升級為‘定期規律性替代治療’，助力推動降低患者治療出血風險，推動零出血、無殘疾愿景的實現。”他說道。

南方醫科大學南方醫院 孫競教授

如今，科技覆蓋于人們日常的方方面面，醫療數字化、蛋白重組技術和基因治療共同構成罕見病藥物創新的三大支柱。南方醫科大學南方醫院孫競教授指出，醫療數字化正重構全生命周期管理周期，通過技術手段實現患者自我管理，使診療更便捷、可視化。他以白血病治療為例，闡述AI技術在靶點發現、藥物研發中的潛力：“未來，AI將加速藥物研發進程，實現精準治療?！痹谒幬镅邪l領域，隨著醫學從傳統化學藥物向生物制劑的跨越式發展，蛋白重組技術已成為推動創新的關鍵力量。這一技術的突破，標志著藥物研發正式進入“生物蛋白時代”，其重要性在罕見出凝血疾病防治的當下尤為凸顯。

中國醫學科學院血液病醫院 張磊教授

中國醫學科學院血液病醫院張磊教授介紹，基因治療并非新概念，但中國首個自研基因產品的獲批，為遺傳性疾病患者帶來治愈希望?！盎蚪獯a后，我們可針對突變靶點開發療法，目前血友病患者通過基因治療已能恢復正常凝血因子水平，回歸社會?！?/p>

武田制藥全球高級副總裁、武田中國總裁 單國洪

罕見病診療目前仍面臨診斷能力不足等挑戰，需政產學研醫多方協同，構建罕見病高質量發展生態體系。武田中國總裁單國洪介紹，作為深耕中國31年的跨國藥企，武田中國將通過“拓維中國”計劃，加速全球創新成果落地、深化本土創新合作、布局數字化醫療創新，希望依托全球的數字化創新能力，加速推動更多針對罕見病的突破性療法轉化進程，同時攜手各方共同探索多層次的社會保障模式，為改善中國罕見病診療生態、推動行業高質量發展助力。

此次會議中，來自慈善組織、行業媒體、血液病領域的專家、患者代表等共同搭建多維對話平臺，攜手構筑罕見出凝血疾病診療規范與保障體系，為實現“每個生命平等享有健康權利”的愿景注入持久動能。

作者：本報融媒記者 陶宗瑤/文

責編：郝學婧

審核：姜峰 李碩然 唐蔚

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