中國化工企業管理協會醫藥化工委員會

藥成材信息技術（北京）有限公司

各有關單位

小核酸藥物與傳統的小分子藥物和抗體藥物相比，能夠從源頭進行干預，具有“治標治本”的特點。靶點篩選快、治療效率高、藥物毒性低、特異性強、研發成功率高等優點，使小核酸藥物近年來研發熱度居高不下，具備著廣闊的開發潛力。然而，其特殊的化學結構和缺乏完善的法規指導原則， CMC研發存在亟需解決的諸多難點與痛點。為了幫助從業者更好的了解小核酸藥物=面臨的技術挑戰，本期課程就小核酸藥物CMC全流程研究要點與合規控制進行詳細講解，并以已上市小核酸藥物為例進行分享。詳細通知如下：

會議安排

會議地點：線上直播

會議時間：2025年7月12日-13日

培訓大綱

第一天 09:00-12:00 13:30-16:30

上午：小核酸藥物概述與CMC挑戰

1. 小核酸藥物簡介

- siRNA、ASO、saRNA等類型與作用機制

- 與傳統小分子/生物藥的CMC差異

2. CMC全流程關鍵環節

- 工藝開發、分析方法、質量控制、GMP生產的核心挑戰

- 案例：遞送系統（LNPs/LNP載體）的CMC難點

下午：工藝開發與放大

1. 核酸合成與純化工藝

- 固相合成法優化

- 雜質控制策略

- 工藝開發和優化的平臺化策略及生產轉移注意事項

- 綴合物偶聯：GalNAc、Lipid、Antibody、Peptide

2. 遞送系統工藝開發

- LNP制備（微流控技術、脂質組分比例優化）

- 規模化放大中的工藝驗證與轉移

3. 工藝表征（DoE與QbD）

- 關鍵質量屬性與關鍵工藝參數的關聯分析

主講老師：李青博士，博士畢業于瑞典烏普薩拉大學（Uppsala Universityin Sweden），主修反義寡核苷酸結構改造合成和體內外藥效研究。現任職于迪賽諾CDMO/CMO負責人，集團子公司天津新核源副總經理。曾任君實生物小核酸研發負責人，研發總監。李青博士曾在藥明康德合全藥業擔任寡核苷酸研發團隊負責人，主導建立并管理寡核苷酸研發實驗室和GMP中試線，參與建立寡核苷酸GMP商業化生產線，帶領團隊完成多個GMP和非GMP研發及生產項目，具有豐富的寡核苷酸研發及生產經驗。

第二天 09:00-12:00 13:30-16:30

上午：分析方法與質量控制

1. 分析技術詳解

- 核酸完整性（毛細管電泳、PAGE）、純度（HPLC/RP-HPLC）

- 序列確認（測序技術）、雜質檢測（質譜、離子色譜）

2. 穩定性研究與降解途徑

- 光、熱、濕度對核酸穩定性的影響

- 強降解實驗設計與貨架期預測

下午：合規與生產實踐

1. 全球法規要求

- FDA、EMA、NMPA對小核酸藥物的CMC審評重點

- ICH指南（如Q系列、M系列）在核酸藥物中的應用

2. GMP生產與供應鏈管理

- GMP批次生產的關鍵控制點

- 原料采購、冷鏈運輸與倉儲管理

3. 案例分析

- 案例：某siRNA藥物的CMC申報失敗原因解析

主講老師：王博士近十年小酸藥物的合成與質量研究工作。在合成工藝開發、分析方法開發與驗證、質量研究等方面有豐富的實戰經驗。

講師介紹

主講老師：李青博士，博士畢業于瑞典烏普薩拉大學（Uppsala Universityin Sweden），主修反義寡核苷酸結構改造合成和體內外藥效研究。現任職于迪賽諾CDMO/CMO負責人，集團子公司天津新核源副總經理。曾任君實生物小核酸研發負責人，研發總監。李青博士曾在藥明康德合全藥業擔任寡核苷酸研發團隊負責人，主導建立并管理寡核苷酸研發實驗室和GMP中試線，參與建立寡核苷酸GMP商業化生產線，帶領團隊完成多個GMP和非GMP研發及生產項目，具有豐富的寡核苷酸研發及生產經驗。

主講老師：王博士近十年小酸藥物的合成與質量研究工作。在合成工藝開發、分析方法開發與驗證、質量研究等方面有豐富的實戰經驗。

會議說明

1、理論講解,實例分析,專題講授,互動答疑

2、主講嘉賓均為行業內資深專家，歡迎來電咨詢

3、企業需要內訓和指導，請與會務組聯系

培訓費用

會務費：4000元/單位（會務費包括：培訓、研討、 電子版資料、電子版培訓證書、一年視頻回放等）；（為了給企業節約學習成本及方便工作安排可以投屏全員觀看+視頻回看一年）

匯款賬戶

匯款賬號：小核酸cmc培訓

戶 名：藥成材信息技術（北京）有限公司

賬 號：0200316909100078392

開 戶：中國工商銀行股份有限公司房山支行良鄉支行

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