2025 ASCO

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Driving Knowledge to Action: Building a Better Future

在剛落下帷幕的2025年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上，全球的腫瘤學專家和學者齊聚一堂，分享腫瘤領域的最新研究成果與先進的診療理念，共同促進腫瘤學科的持續發展。此次會議中，腱鞘巨細胞瘤（TGCT）領域相關研究進展也備受關注，一系列研究的公布為TGCT診療帶來了新的突破和發展動力。醫脈通現將此次ASCO大會TGCT領域研究進展整理如下，以饗讀者。

CSF-1R靶向治療新突破，引領TGCT精準治療新方向

III期MANEUVER研究（摘要號：11500）[1]：在大會Oral Abstract Session中，公布了Pimicotinib用于不可切除TGCT的隨機、雙盲、安慰劑對照III期MANEUVER研究的療效、安全性和患者報告結局，該研究共入組94例患者（中國45例，歐洲28例，北美21例）。在主要研究終點方面，第25周時，與安慰劑組相比，Pimicotinib組經盲態獨立評審委員會（BIRC）基于RECIST 1.1標準評估的客觀緩解率（ORR）顯著提高（54% vs 3.2%，

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III期MOTION研究1年隨訪（摘要號：11558）[2]：另一個高選擇性CSF-1R抑制劑Vimseltinib在Poster Session中發布了其III期MOTION研究的1年COAs，結果顯示與第1部分結果一致，1年時COAs持續顯示出相比于基線的改善：主動關節活動度的均值（標準誤[SE]）較基線變化為14.9（5.0）個百分點。PROMIS-PF、最嚴重僵硬NRS和EQ-VAS的均值（SE）較基線變化分別為6.5（1.2）、-2.7（0.4）和11.0（3.5）分，BPI評估的最嚴重疼痛緩解率為40%。該研究結果表明，對于無法手術的癥狀性TGCT患者，在25周后持續治療可繼續為患者帶來有臨床意義的獲益。

III期TANGENT研究設計（摘要號：TPS11584）[3]：本次ASCO還披露了CSF-1R單抗Emactuzumab針對不可切除TGCT患者的隨機、雙盲、安慰劑對照III期TANGENT研究設計，該研究分為兩個部分，第1部分中，受試者按2：1的比例隨機接受Emactuzumab 1000mg或安慰劑每兩周一次靜脈輸注，共治療5次，隨后進入3個月的觀察期。第2部分為隨機化后6至24個月的隨訪階段，在此期間病情惡化的患者，允許其接受Emactuzumab治療。該研究目前正處于招募階段，期待未來進一步的數據發布，為TGCT患者帶來更多治療選擇。

TGCT流行病學新進展

兒童TGCT患者觀察性注冊登記研究（摘要號：11544）[4]：TGCT多見于20-50歲的人群，兒童TGCT患者非常罕見，目前臨床研究或前瞻性數據通常不納入兒童患者。該研究基于TGCT Support Registry的真實世界數據，分析了共122例兒童TGCT患者的臨床特征與治療現狀。結果顯示，兒童TGCT患者相較于成人具有更高的誤診率，超過一半的患者在癥狀出現一年以上才得以確診，對于患者生活質量影響顯著。目前兒童TGCT的治療仍高度依賴手術，術后復發率高，接受了系統治療的彌漫型兒童TGCT患者比例偏低。因此，兒童TGCT診療領域迫切需要治療理念的更新和治療手段的改進，未來應加大針對兒童TGCT的系統性治療藥物的研發力度，以降低復發率并改善生活質量。

TGCT種族差異研究（摘要號：e23517）[5]：該研究基于對監測、流行病學和最終結果的數據庫（SEER）分析了TGCT患者的種族分布和生存情況。通過分析SEER 22和SEER 8兩組數據庫中的數據，顯示TGCT在中年患者中更常見。與黑人、西班牙裔和亞洲或太平洋島民（AoPI）相比，TGCT在白人中發病率顯著更高。基于SEER 22數據庫的生存分析顯示，不同種族間的總生存期無顯著差異。該研究結果揭示，針對此類患者的藥物研發需加強對非白人種族的藥代動力學數據審查，以明確藥物真實療效。

總 結

在過去十年中，TGCT的治療策略經歷了從單一外科手術向多學科綜合治療模式的重要轉變。這種轉變既得益于影像學技術的提升、病理診斷水平的進步以及對TGCT分子發病機制研究的不斷深入，也離不開新藥的研發與臨床試驗的開展，高選擇性CSF-1R抑制劑的出現，將為不可切除的TGCT患者帶來有效的治療新選擇。期待未來能夠開展對TGCT系統治療的進一步探索，力求為更多患者帶來更優的療效獲益和生活質量。

參考文獻

[1] Xiaohui Niu, et al. 2025 ASCO. Abs11500. DOI:10.1200/JCO.2025.43.16_suppl.11500.

[2] Vivek Bhadri, et al. 2025 ASCO. Abs11558. DOI:10.1200/JCO.2025.43.16_suppl.11558.

[3] Hans Gelderblom, et al. 2025 ASCO. TPS11584. DOI:10.1200/JCO.2025.43.16_suppl.TPS11584.

[4] Sydney Stern, et al. 2025 ASCO. Abs11544. DOI:10.1200/JCO.2025.43.16_suppl.11544.

[5] Felicia Tejawinata, et al. 2025 ASCO. Abs e23517. DOI: 10.1200/JCO.2025.43.16_suppl.e23517

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撰寫：Abby

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