NEWS

我院成功開辟依氟鳥氨酸片應(yīng)用又一新途徑

6 月 11 日，經(jīng)臨床急需藥品進(jìn)口途徑，上海市兒童醫(yī)院瀘定路院區(qū)成功為 1 例 3 歲復(fù)發(fā)高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤（HRNB）復(fù)發(fā)的患兒完成了院內(nèi)首次依氟鳥氨酸片（Eflornithine, DMFO）用藥。這是繼2024 年 8 月 15 日上海市兒童醫(yī)院血液腫瘤科在海南博鰲為患兒用藥后的又一院內(nèi)用藥途徑。

神經(jīng)母細(xì)胞瘤是兒童最常見的顱外實體腫瘤，HRNB患者即便經(jīng)過多模式治療，復(fù)發(fā)率仍高達(dá) 41%，且復(fù)發(fā)后 5 年總體生存率僅為 20% 左右，臨床急需更有效的治療手段。2023 年 12 月，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn) DFMO 用于 HRNB 的維持治療，這是全球首個也是目前唯一獲批用于神經(jīng)母細(xì)胞瘤的口服維持療法。臨床研究顯示，DFMO 可將 HRNB 患者的 4 年無事件生存率（EFS）從 73% 提升至 84%，4 年總體生存率（OS）從 84% 提升至 96%，復(fù)發(fā)風(fēng)險降低 52%，死亡風(fēng)險降低 68%，且安全性良好。

2024年8月15日，DFMO落地瑞金海南醫(yī)院，我院血液腫瘤科團(tuán)隊在瑞金海南醫(yī)院兒科的支持下，為高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者在海南完成首次DFMO用藥。

為了讓國內(nèi)更多的患兒能夠盡快、更方便地用上這款創(chuàng)新藥物，我院積極響應(yīng)國家藥品監(jiān)督管理局關(guān)于臨床急需藥品臨時進(jìn)口工作的安排，迅速依據(jù)《臨床急需藥品臨時進(jìn)口工作方案》，啟動 DFMO 緊急進(jìn)口申報。在國家藥品監(jiān)督管理局、上海市藥品監(jiān)督管理局以及上海市衛(wèi)健委等多部門的大力支持下，藥物短時間內(nèi)獲批并完成通關(guān)運輸，順利抵達(dá)醫(yī)院。

今日接受首次用藥的 3 歲患兒，此前被確診為 HRNB復(fù)發(fā)，患兒家庭在得知上海市兒童醫(yī)院積極引入 DFMO 后，立即前往我院。用藥當(dāng)天，我院血液腫瘤科的專家團(tuán)隊在確認(rèn)患兒身體狀況良好后，詳細(xì)向家長說明了用藥注意事項及可能的不良反應(yīng)，并成功完成 DFMO 的首次給藥。

繼瑞金海南醫(yī)院后，此次院內(nèi)DFMO 首次用藥，不僅體現(xiàn)了我院兒童腫瘤中心多學(xué)科團(tuán)隊在治療領(lǐng)域積極引進(jìn)國際前沿治療手段的決心和行動力，也為更多高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒帶來了生存的希望。未來，我院將繼續(xù)密切關(guān)注國際兒童腫瘤醫(yī)療領(lǐng)域的最新進(jìn)展，為更多患兒提供優(yōu)質(zhì)、有效的治療方案。

1

「READING」

編輯|嚴(yán)欽