湖北
2025年5月8日，中國上海 - 棲臻醫藥今日宣布，其自主研發的靶向Hippo信號通路的小分子口服創新藥物KY-001片已于2025年5月2日獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）授予新藥臨床試驗（IND）默示許可，可開展用于治療惡性胸膜間皮瘤以及Hippo信號通路異常的晚期實體瘤的臨床研究。
這是KY-001片繼2024年獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）臨床默示許可、2025年4月17日斬獲FDA孤兒藥資格認定（ODD）后取得的又一重要里程碑，標志著該藥物將正式進入全球臨床開發階段。
和大部分其它靶向TEAD蛋白結合于棕櫚酸位點的變構抑制劑不同，KY-001特異作用于河馬通路轉錄調控因子TEAD和YAP蛋白的互作位點，能有效抑制TEAD/YAP介導的基因轉錄活性。KY-001具有腫瘤部位富集高、半衰期長，以及腫瘤抑制活性強等特點。
棲臻醫藥首席執行官趙克浩博士表示：“在當前國際監管環境日趨嚴格的背景下，KY-001能夠在標準審評周期內順利獲得FDA臨床默示許可，是對我們科學創新能力和臨床開發策略的重要認可。下一步棲臻醫藥會繼續努力推進臨床研究，讓這款一類新藥早日面世，服務于病患。”
關于KY-001片
KY-001片是一款口服、高效的小分子YAP/TAZ-TEAD蛋白互作抑制劑，作用于Hippo信號通路，能夠調控下游靶基因的表達，從而治療由Hippo信號通路異常而引發的晚期實體瘤，如NF2缺失的實體瘤、惡性胸膜間皮瘤等，YAP/TAZ融合或者其它上游通路蛋白缺失或突變的難治性腫瘤如乳腺癌或卵巢癌等。
關于棲臻醫藥
上海棲臻醫藥科技有限公司（Kygent Therapeutics（Shanghai） Co., Ltd）成立于2021年9月，位于浦東張江高科技園區。公司以創新引領藥物發現，致力于發展成為國內一流的創新藥研發及臨床轉化技術平臺。公司堅持以開發突破性和差異化藥物為理念，在腫瘤及免疫腫瘤藥物的開發方面已建立了豐富的研發管線和候選新藥儲備，期待不久的將來能為患者提供高療效創新藥物。
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