6 月 5 日，在FDA舉辦的細胞和基因治療（CGT）圓桌會議上，多位行業專家呼吁 FDA 放寬對基因治療早期臨床試驗的監管，以確保美國在該領域的創新優勢不被中國超越。

雖是FDA組織的會議，且議題原本僅限于CGT，但包括衛生部長小肯尼迪，美國國立衛生研究院（NIH）主任Bhattacharya 以及醫療保險與醫療補助服務中心（CMS）主任 Mehmet Oz 等多位政府官員出席。

會議中的主要觀點包括：在細胞與基因治療，以及基因編輯豬器官移植，中國是美國最大的競爭對手；存在未來中國將占據“主導地位”的風險。

放寬CGT監管

衛生與公眾服務部（HHS）部長小羅伯特·肯尼迪 （Robert F. Kennedy Jr.），要求與會的科學家和倡導者提供一份“應該被廢除的法規清單”，這是基于特朗普所下達的行政命令，要求每實施一項規定，就必須取消10項規定。

根據報道，對放松CGT監管的考慮，一是面對來自中國的競爭，二是最近美國一例嬰兒接受定制基因編輯治療案例引發的思考。

首先是，中國已經成為全球細胞與基因治療的研發大國，研發和臨床實力在近年來大幅提升。美國對此存在一定的危機感。

其次，上個月《新英格蘭醫學雜志》發表論文稱，美國1例9個月大的嬰兒患有一種無法有效代謝蛋白質的致命罕見病，并接受了定制化的CRISPR基因編輯治療，該藥物成功糾正了致病的基因突變，同時顯示早期獲益跡象，受損的肝細胞被部分修復，血液中的有毒氨積聚也得以逆轉。重要的是，從確診到接受治療，過程僅耗時6個月。

這種響應的速度與成果，不僅挽救了患兒的生命，同時也讓美國看到更快、更寬松的監管讓這種具有革命性治療方法更具有經濟性、實用性和擴展性，也促使了美國對刪減CGT監管上的繁復法規放松監管的態度。

HHS部長在會議上對此承諾，將放寬CGT監管，并充分實現其科學潛力。

提議學習中國監管模式

在會議上，賓夕法尼亞大學的 Carl June 教授，同時也是諾華公司（Novartis AG）CAR-T 療法 Kymriah 的發明者，提出了一個關鍵建議。他認為，對于自體基因修飾細胞療法等所謂的“量身定制”產品（如造血干細胞、CAR-T 和腫瘤浸潤性淋巴細胞療法），FDA 不應監管其早期試驗。相反，應由當地機構審查委員會（IRB）來監督這些首次人體試驗。這種做法與中國和德國的監管模式相似。June 教授指出，美國的監管流程已經變得過于繁瑣，而其他國家則更有利于創新。

他的發言得到新任生物制品評價和研究中心主任Prasad的積極回應。參會的FDA局長Makary也指出，FDA 正在審視藥品審批的申請流程，探討是否可以提前提交某些材料，以便加快審批速度。他還提到，FDA 可能會更多地利用“上市后監測（Post-Approval Monitoring）”以及對其的保障措施，作為審批決策過程的一部分。

細胞療法先驅的超前想法，也引發了不少學者的反對。原因是并非所有的IRB都做得很好，因而將上述試驗交由其監管具有較大的風險。有學者警告，放松監管可能為未經證實的細胞治療帶來信任危機，例如，某些干細胞診所無視GMP規范，為推廣“假藥 ” 打開方便之門。其次，過分強調提速和促進準入會適得其反。美國基因與細胞治療學會（ASGCT）的負責人表示，或許有一些創新的方式可以進一步加速產品評估過程，但很少有人強調需要嚴格的數據來平衡這一點。

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