上海
近日，《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（
NEJM）發(fā)表了一項(xiàng)針對(duì)特發(fā)性肺纖維化患者的3期臨床試驗(yàn)結(jié)果，表明肺纖維化創(chuàng)新療法nerandomilast（BI 1015550）可顯著減緩患者肺功能下降，治療第52周時(shí)，相較于安慰劑組，nerandomilast減少44.9~68.8 ml的用力肺活量（FVC，指深吸氣至肺總量，做最大力量、最快速度的呼氣所呼出的最大氣體容積） 。這一研究表明， nerandomilast為特發(fā)性肺纖維化患者提供了潛在的治療選擇，對(duì)已接受尼達(dá)尼布或吡非尼酮治療的患者也同樣有效。
截圖來(lái)源：
NEJM
特發(fā)性肺纖維化，俗稱“蜂窩肺”，是一種病因未明的慢性、進(jìn)行性、纖維化性間質(zhì)性肺炎，以呼吸困難進(jìn)行性加重和肺功能進(jìn)行性惡化為主要臨床特征，現(xiàn)有治療手段比較有限，患者預(yù)后較差。
Nerandomilast是口服磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制劑，正被開(kāi)發(fā)作為特發(fā)性肺纖維化和進(jìn)展性肺纖維化的潛在治療藥物。Nerandomilast已獲得美國(guó)FDA突破性療法認(rèn)定，用于治療特發(fā)性肺纖維化。此前一項(xiàng)2期試驗(yàn)已證實(shí)，nerandomilast治療12周，即可穩(wěn)定患者肺功能，而本次3期研究結(jié)果則進(jìn)一步驗(yàn)證了更長(zhǎng)期的療效。
這項(xiàng)雙盲試驗(yàn)納入了1177例特發(fā)性肺纖維化患者，其中77.7%患者在入組時(shí)已接受尼達(dá)尼布或吡非尼酮治療。患者被隨機(jī)分為3組，分別接受每日兩次、18 mg或9 mg劑量的nerandomilast或安慰劑治療。研究主要終點(diǎn)是治療第52周時(shí)FVC較基線的變化絕對(duì)值。
結(jié)果顯示，治療第52周時(shí)，18 mg nerandomilast組、9 mg nerandomilast組和安慰劑組的FVC較基線分別平均下降114.7 ml、138.6 ml和183.5 ml。相較于安慰劑，18 mg nerandomilast組和9 mg nerandomilast組FVC下降分別顯著減少68.8 ml（
P＜0.001）和44.9 ml
P=0.02）。
安全性方面，腹瀉是最常見(jiàn)的不良反應(yīng)，其中18 mg nerandomilast組發(fā)生率為41.3%，9 mg nerandomilast組為31.1%，而安慰劑組為16.0%。3組嚴(yán)重不良事件發(fā)生率相對(duì)均衡。
總之，這項(xiàng)3期試驗(yàn)表明，nerandomilast可減少特發(fā)性肺纖維化患者FVC下降，安全性總體可控。nerandomilast將為臨床治療特發(fā)性肺纖維化提供潛在的解決方案，為患者帶來(lái)新希望。
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參考資料：
[1] Richeldi L, Azuma A, Cottin V, et al. Nerandomilast in Patients with Idiopathic Pulmonary Fibrosis. N Engl J Med. 2025 May 18. doi: 10.1056/NEJMoa2414108.
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