5月27日，榮昌生物的注射用泰它西普已獲NMPA批準新適應癥，用于治療全身型重癥肌無力（gMG）。此前，泰它西普重癥肌無力適應癥被國家藥監局納入突破性治療品種和優先審評，并獲美國FDA孤兒藥資格和快速通道資格認定。

該藥物于2021 年首次在國內獲批上市。2021年3月9日，泰它西普獲得國家藥品監督管理局附條件上市批 準，成為全球首款治療系統性紅斑狼瘡的雙靶點生物制劑；2023年11月由附條件批準轉為完全批準。2024年7月獲批用于類風濕關節炎（RA）治療。

截圖來源：NMPA 官網

重癥肌無力是一種罕見的慢性自身免疫疾病，已被納入我國《第一批罕見病目錄》。該病的致病機制涉及患者體內的免疫球蛋白G（IgG）抗體，這些抗體會破壞神經與肌肉之間的突觸傳遞，導致肌肉無力，嚴重時甚至危及生命。超過85%的患者在發病后24個月內會發展為全身性重癥肌無力，表現為極度疲勞，并且在面部表情、言語、吞咽以及行動方面出現顯著困難。

BLyS（B淋巴細胞刺激因子，又稱BAFF）和APRIL（增殖誘導配體）是兩種重要的細胞因子，在B細胞的發育、成熟、存活以及抗體分泌過程中發揮關鍵作用。在多種自身免疫性疾病中，BLyS和APRIL的水平顯著升高，導致B細胞過度活化和自身抗體的過度分泌，從而引發疾病，例如重癥肌無力、紅斑狼瘡等。因此阻斷BLyS和APRIL的生物學活性，可以有效抑制B細胞的異常活化和自身抗體的產生，從而減輕自身免疫性疾病的癥狀。

泰它西普是榮昌生物自主研發的一款 BLyS/APRIL 雙靶點融合蛋白創新藥，可通過同時抑制 BLyS 和 APRIL 兩個細胞因子的過度表達，阻止 B 細胞的異常分化和成熟，從而治療 B 細胞介導的多種免疫性疾病。

4月9日美國神經病學學會（AAN）年會上發布了一項泰它西普Ⅲ期結果，數據顯示：

• 治療24周后，泰它西普組98.1%的患者重癥肌無力日?；顒釉u分（MG-ADL）改善≥3分，遠高于安慰劑組的12.0%，泰它西普組MG-ADL評分相較于基線降低5.74分，安慰劑組降低0.91分；

• 泰它西普組87%的患者定量重癥肌無力評分（QMG）改善≥5分，遠高于安慰劑組的16.0%，泰它西普組QMG評分相較于基線降低8.66分，安慰劑組降低2.27分，具有顯著治療差異。

• 安全性方面，泰它西普組總體不良事件（AE）發生率與安慰劑組相當，整體安全性良好。

此外靶向BLyS的藥物還有GSK的貝利尤單抗，于2022年2月在國內獲批與常規治療聯合用于活動性狼瘡腎炎（LN）成人患者，為全球首款用于治療狼瘡腎炎的生物制。

雙靶點的在研藥物還有Vera Therapeutics公司的阿塞西普（Atacicept）。阿塞西普（Atacicept）是一種人源化的TACI-Fc融合蛋白，能夠抑制BAFF和APRIL，從而減少B細胞的激活和自身抗體的產生。 此前公布其治療免疫球蛋白A腎?。↖gAN）的2期臨床數據顯示： 第36周時，與安慰劑相比，全阿塞西普組都觀察到蛋白尿的進一步減少；eGFR變化穩定；GD-IgA1持續降低。安全性、耐受性良好。

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