我們經常聽說在日常生活當中，有的患者朋友需要評價一些腫瘤藥物它是否有效，那么我們有什么評估的標準？今天就來簡單介紹一下。

目前，評價抗癌藥物的療效需綜合多個指標，涵蓋生存期、腫瘤反應、生活質量等多維度。

對實體瘤，我們有以下四條規則。

疾病進展（PD，progressive disease）：靶病灶最大徑之和至少增加≥20%，或出現新病灶。

疾病穩定（SD，stable disease）：靶病灶最大徑之和縮小未達PR，或增大未達PD。

部分緩解（PR，partial response）：靶病灶最大徑之和減少≥30%，至少維持4周。

完全緩解（CR，complete response）：所有靶病灶消失，無新病灶出現且腫瘤標志物正常，至少維持4周。

然后請記住下面這張圖或者存起來就行。

比如我們要看看，什么叫生存期的相關的一些指標。

請大家先看概念。

首先例如，什么叫總生存期（OS，Overall Survival）?

定義：從隨機化或治療開始至患者因任何原因死亡的時間。

特點：被視為“金標準”，客觀且無偏倚，但需長期隨訪，常用于Ⅲ期臨床試驗。

有局限性：易受后續治療影響，且研究周期長、成本高。

其次是無進展生存期（PFS，Progression-Free Survival）?

定義：從治療開始至腫瘤客觀進展或死亡的時間。

特點：結合疾病進展與死亡事件，反映藥物控制腫瘤生長的能力；研究周期短于OS，常用于加速審批。

這個也有一定局限性，需明確定義，什么叫做“進展標準”，且PFS獲益不一定轉化為OS獲益（如JO25567研究中PFS顯著，但OS無差異）。

再次，是無病生存期（DFS，Disease-Free Survival）

定義：從根治性治療（如手術、放療）后至腫瘤復發或死亡的時間。

應用：主要用于輔助治療評估（如乳腺癌、結腸癌術后）。

還有，無事件生存期（EFS，Event-Free Survival）

定義：從治療開始至首次發生疾病進展、復發、死亡等事件的時間。

應用：常見于新輔助治療或早期臨床試驗，綜合評估治療失敗風險。

然后我們根據腫瘤的反應的相關指標來分析。

大家一定會聽說過這個詞兒，客觀緩解率。

客觀緩解率（ORR，Objective Response Rate）

定義：腫瘤體積縮小≥30%（PR）或完全消失（CR）的患者比例（ORR=CR+PR）。

應用：反映藥物直接抗腫瘤活性，常用于Ⅱ期臨床試驗。

那么相對應的就是疾病控制率（DCR，Disease Control Rate）
?
定義：腫瘤縮小（CR/PR）或穩定（SD）的患者比例（DCR=CR+PR+SD）。

局限性是SD可能反映疾病自然進程，而非藥物療效。

也就是說某患者使用某藥物得到了疾病的緩解，那么他可能會有一個時期，病情沒有什么進展，這個概念就叫做緩解持續時間。

緩解持續時間（DOR，Duration of Response）

定義：從首次緩解（CR/PR）至疾病進展的時間，反映藥物療效的持續性。

相應對照的就是，還有疾病的進展時間這樣一個概念。

疾病進展時間（TTP，Time to Progression）?

定義：從治療開始至腫瘤進展的時間，不包含死亡事件。適用于非腫瘤死亡風險較高的場景。

還有其他重要指標 ，比如——患者報告結果（PRO，Patient-Reported Outcomes）?

定義：患者主觀報告的癥狀、生活質量及治療體驗，如疼痛、疲勞等。

應用：補充客觀數據，但需標準化評估工具以減少偏倚。

還有安全性指標，在臨床當中經常聽說，我們這里簡單提一句。當然這些是醫生和研究者來說的，對于患者來說不用記住。

不良事件（AE）與嚴重不良事件（SAE）?

任何與試驗藥物或干預措施可能相關或無關的不良醫學事件（如頭痛、惡心等）。

比不良事件還要嚴重，就是——嚴重不良事件（Serious Adverse Event，SAE）?

指臨床試驗過程中發生需住院治療、延長住院時間、傷殘、影響工作能力、危及生命或死亡、導致先天畸形等事件。

關鍵的，常聽說的就是——

臨床治愈率（5年生存率）?

定義：治療后存活≥5年的患者比例，常用于評估根治性治療的長期效果。

對于指標選擇，有一些關鍵考量。

首先在研究階段，我們要注意的是以下早期實驗側重的東西。

早期試驗（Ⅱ期）側重ORR、DCR；Ⅲ期試驗需OS或PFS作為主要終點。 然后大家可能還會聽說替代終點和臨床獲益這兩個詞。替代終點與臨床獲益 就是無進展生存期、客觀緩解率等替代終點需與總生存期或生活質量改善具有相關性。

關于疾病類型與治療目標要求不同：

例如晚期腫瘤關注OS總生存期/PFS無進展生存期，輔助治療關注DFS無病生存期，姑息治療重視PRO患者報告/自評結果。

有時也有一點爭議。

例如PFS無進展生存期與OS總生存期的脫節：部分藥物雖顯著延長PFS，但OS總生存期未改善（如貝伐單抗聯合厄洛替尼治療EGFR突變肺癌）。

中位值的解讀：中位PFS/OS僅代表半數患者情況，個體差異大（如奧希替尼治療NSCLC患者的中位PFS為18.9個月，但部分患者可長期緩解）。有這個也是意味著一些挑戰的，能看到長期緩解的話，那就是有希望。所以說，抗癌藥物療效需通過多維度指標綜合評估。OS總生存期是金標準，但PFS無進展生存期、ORR客觀緩解率等替代指標在加速審批中發揮重要作用！

臨床決策需結合疾病階段、治療目標及患者個體差異，同時關注安全性及生活質量數據！