AI制藥公司英矽智能的在研藥Rentosertib有了新突破：6月3日，Rentosertib的IIa期臨床研究結果被刊登于全球頂尖學術期刊《自然?醫學》（Nature Medicine）。2a期數據初步驗證了該藥物分子的安全性和有效性，Rentosertib成為目前全世界進展最快的AI藥物。

這項研究由英矽智能（Insilico Medicine）聯合北京協和醫院徐作軍教授團隊共同完成，2025 年 6 月 3 日發表在國際頂尖醫學期刊Nature Medicine 上，題為：A generative AI-discovered TNIK inhibitor for idiopathic pulmonary fibrosis: a randomized phase 2a trial 的研究論文。

該研究發布了全球首個完全由人工智能發現藥物靶點并設計生成的肺纖維化新藥 Rentosertib（ISM001-055）2a 期臨床試驗的安全性和有效性數據，結果顯示，Rentosertib 安全且耐受性良好，顯示出改善患者肺活量的效果，具有潛在的抗纖維化及抗炎作用，值得在更大規模、更長時間的臨床試驗中進一步研究。

• 這項 2a 期多中心、雙盲、隨機、安慰劑對照臨床試驗的數據顯示：接受每天一次 60 毫克Rentosertib治療的特發性肺纖維化（IPF）患者，用力肺活量（FVC）平均改善幅度最大，FVC 均值增加 98.4 毫升，而對照組 FVC 均值下降 20.3 毫升；

• 進一步探索性生物標志物分析，驗證了通過人工智能方法發現的新穎

近年來，人工智能（AI）在藥物研發領域取得了實質性進展，但還很少有 AI 發現或設計的藥物進入人體臨床試驗。

隨著這一全球首款生成式 AI 設計的抗纖維化藥物進入臨床后期，讓特發性肺纖維化患者看到了逆轉病情的曙光。而更深遠的意義在于——生成式人工智能的持續突破，正在曾重寫“制藥界摩爾定律”。

制藥領域，AI有什么作用？ 在靶點發現環節，AI可以從海量的生物信息中快速且精準地鎖定與疾病相關的潛在靶點，大大縮短了靶點發現的時間。在藥物分子設計方面，AI能夠根據靶點的結構和性質，設計出更具活性和選擇性的藥物分子，提高藥物研發的成功率。在臨床試驗階段，AI還可以通過數據分析優化試驗設計，提高試驗效率，降低試驗成本。在這些不同的研發階段，分布著各具優勢的AI+制藥企業。

英矽智能建立了超過30條豐富的自研管線組合，并從中提名了20款臨床前候選項目，其中10款化合物獲得臨床試驗許可。

圖3. 英矽智能的研發管線，來源：英矽智能官網

Atomwise是一家位于美國舊金山的技術型制藥公司。2022年，Atomwise與賽諾菲簽署戰略性多靶點研究合作，利用其AtomNet平臺進行針對5個靶點的藥物開發。

圖1. Atomwise的研發管線，來源：Atomwise官網

Exscientia是英國一家AI驅動的精準醫療公司，去年已與Recursion合并。2021年底，羅氏旗下基因泰克和Recursion達成合作，總潛在價值達到120億美元。

晶泰科技是一家以AI和量子計算驅動的科技創新公司，AI相關業務主要聚焦于藥物研發與材料科學，可謂國內AI制藥代表。其藥物研發業務聚焦于小分子和大分子藥物。晶泰科技與禮來簽署了AI小分子新藥發現合作，由晶泰科技利用其特有的小分子藥物發現平臺ID4Inno研發首創新藥，預付款及里程碑總收益可達2.5億美元。

被制藥行業視為風向標的制藥大廠，也紛紛布局AI制藥，默沙東與Unnatural Products、Variational AI和Evaxion Biotech等多家AI制藥公司合作；強生擁有大型數據庫Med，與Exscientia、英矽智能、Tempus等公司合作；羅氏收購了腫瘤大數據公司Flatiron Health，與GNS Healthcare合作。這些公司在AI制藥領域各有特色和優勢，通過技術創新和合作，正在推動藥物研發的變革。

新浪醫藥綜合

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