6月5日，中國(guó)首款獲批上市的干細(xì)胞藥物艾米邁托賽注射液（睿鉑生）首張?zhí)幏皆诒本┐髮W(xué)人民醫(yī)院黃曉軍院士團(tuán)隊(duì)開(kāi)出，用于單倍體移植患者治療。這標(biāo)志著我國(guó)干細(xì)胞藥品正式開(kāi)啟商業(yè)化臨床應(yīng)用。

圖1：艾米邁托賽注射液（睿鉑生）首張?zhí)幏介_(kāi)出

6月10日，該款干細(xì)胞藥物的價(jià)格也正式公開(kāi)：19800元/6000萬(wàn)單位，若以8次為一個(gè)完整療程，完整療程費(fèi)用約15.8萬(wàn)元。

艾米邁托賽注射液是我國(guó)首款獲批上市的間充質(zhì)干細(xì)胞（MSCs）治療藥品，用于治療14歲以上消化道受累為主的激素治療失敗的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。

GVHD是異基因造血干細(xì)胞移植后，來(lái)源于供者的淋巴細(xì)胞攻擊受者組織發(fā)生的一類(lèi)多器官綜合征，可累及皮膚、胃腸道、肝、肺和黏膜表面等。GVHD分為急性GVHD（aGVHD）、慢性 GVHD（cGVHD）和兼具有二者特征的重疊綜合征，是異基因造血干細(xì)胞移植術(shù)后非復(fù)發(fā)性死亡的原因之一。防治GVHD對(duì)異基因造血干細(xì)胞移植成功、移植后長(zhǎng)期生存及提高患者生活質(zhì)量有重要意義。

值得注意的是，艾米邁托賽注射液的同類(lèi)產(chǎn)品為Ryoncil，后者于2024年12月在美國(guó)獲批，適應(yīng)癥也為aGVHD。價(jià)格方面，其單次治療費(fèi)用為19.4萬(wàn)美元（合人民幣139萬(wàn)），8次治療總費(fèi)用高達(dá)155.2萬(wàn)美元（合人民幣1114萬(wàn)），是艾米邁托賽注射液價(jià)格的70倍。

不過(guò)，盡管該藥物定價(jià)已大幅降低，但15.8萬(wàn)元的療程費(fèi)用仍超出不少家庭承受能力。參考CAR-T療法的醫(yī)保談判經(jīng)驗(yàn)（如復(fù)星凱特120萬(wàn)元療法未納入醫(yī)保），睿鉑生可能通過(guò)“商保先行+分期支付”等模式探索普惠路徑。

有數(shù)據(jù)顯示，全球有關(guān)干細(xì)胞的臨床試驗(yàn)項(xiàng)目已突破千項(xiàng)，但上市藥品卻依然有限，僅有10余款干細(xì)胞藥品獲批上市。至于干細(xì)胞治療技術(shù)在中國(guó)的發(fā)展，則是既漫長(zhǎng)又充滿挑戰(zhàn)。雖說(shuō)我國(guó)的干細(xì)胞藥物申報(bào)最早可以追溯到2004年，但研發(fā)進(jìn)展一直相當(dāng)緩慢。

表1：全球干細(xì)胞創(chuàng)新藥獲批情況

直到2017年12月，原CFDA才出臺(tái)了《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》，提出了細(xì)胞治療產(chǎn)品在藥學(xué)研究、非臨床研究和臨床研究方面應(yīng)遵循的一般原則和基本要求，明確了細(xì)胞制品可按藥品評(píng)審程序進(jìn)行注冊(cè)和監(jiān)管，為國(guó)內(nèi)干細(xì)胞新藥開(kāi)發(fā)指明了方向。

此后，《人源干細(xì)胞產(chǎn)品非臨床研究技術(shù)指導(dǎo)原則》《間充質(zhì)干細(xì)胞防治移植物抗宿主病臨床試驗(yàn)技術(shù)指導(dǎo)原則》等法律法規(guī)、指導(dǎo)指南陸續(xù)出臺(tái)。其中，北京市藥品監(jiān)督管理局于2024年5月核發(fā)了全國(guó)第一張干細(xì)胞《藥品生產(chǎn)許可證》，被視為干細(xì)胞治療的里程碑事件。

同年12月，北京市科學(xué)技術(shù)委員會(huì)、北京市經(jīng)濟(jì)和信息化局等5部門(mén)又發(fā)布《北京市加快細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展三年行動(dòng)方案》，提出到2027年新增臨床試驗(yàn)批件15個(gè)以上，提交上市申請(qǐng)創(chuàng)新品種5個(gè)以上，培育細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域的前沿技術(shù)企業(yè)20家以上，上市企業(yè)3家以上，加速形成具有國(guó)際影響力的細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)集群。

除北京外，廣東、云南、浙江、江蘇、天津等多省市均在近兩年內(nèi)密集出臺(tái)支持干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展。

可以說(shuō)，在政策的支持下，國(guó)內(nèi)藥企在干細(xì)胞領(lǐng)域的研發(fā)正在如火如荼地進(jìn)行。據(jù)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心副主任王濤介紹，從2017年開(kāi)始，到現(xiàn)在我國(guó)干細(xì)胞一共批準(zhǔn)了有120多款（藥品）進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段，適應(yīng)證包括血液系統(tǒng)、呼吸系統(tǒng)、心血管系統(tǒng)還有一些自身免疫系統(tǒng)疾病。

具體來(lái)說(shuō)，截至2024年10月底，我國(guó)已有超百款干細(xì)胞藥物IND受理。按照細(xì)胞類(lèi)型分，間充質(zhì)干細(xì)胞占77%，其余則為IPSC來(lái)源功能細(xì)胞、胚胎干細(xì)胞來(lái)源功能細(xì)胞、造血干細(xì)胞等。

表2：我國(guó)干細(xì)胞藥物IND受理/獲批清單（截至2024年10月底，僅統(tǒng)計(jì)新藥申請(qǐng)）

總的來(lái)說(shuō)，艾米邁托賽注射液是我國(guó)干細(xì)胞藥物的“破冰之作”，其成功上市標(biāo)志著中國(guó)細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)步入規(guī)范化、規(guī)模化新階段。隨著政策、技術(shù)與資本加持，未來(lái)干細(xì)胞治療有望在更多難治性疾病領(lǐng)域突破，而且，中國(guó)干細(xì)胞專(zhuān)利數(shù)眾多，臨床研究規(guī)模全球第二，未來(lái)3-5年或迎來(lái)更多低價(jià)競(jìng)品，推動(dòng)治療費(fèi)用向萬(wàn)元級(jí)邁進(jìn)，惠及更多國(guó)內(nèi)患者。

參考資料：

[1] 1.98萬(wàn)/劑！中國(guó)首款干細(xì)胞藥定價(jià)出爐. 細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域. 2025年06月11日.
[2] 我國(guó)首款干細(xì)胞藥品價(jià)格公布. 干細(xì)胞焦點(diǎn). 2025年06月11日.
[3] 首款干細(xì)胞藥物：19800/次，158400/療程。目前僅針對(duì)aGVHD患者。. 干細(xì)胞天地. 2025年06月11日.
[4] 我國(guó)第一份處方“干細(xì)胞”藥物6月6日由北大人民醫(yī)院黃曉軍院士團(tuán)隊(duì)開(kāi)具！我國(guó)干細(xì)胞藥品正式開(kāi)啟商業(yè)化臨床應(yīng)用. 百齡干細(xì)胞. 2025年06月10日.
[5] 行業(yè)資訊 | 國(guó)產(chǎn)首個(gè)干細(xì)胞治療藥品上市！. 宸合生命科學(xué)研究中心. 2025年06月11日.
[6] 藥谷觀察 | MSC與iPSC雙管齊下，干細(xì)胞療法在張江蓬勃發(fā)展. 張江藥谷. 2025年01月13日.
[7] 收藏 | 國(guó)內(nèi)超130款干細(xì)胞藥物IND受理，28份全球干細(xì)胞政策法規(guī)下載. 藥時(shí)空. 2024年12月11日.

識(shí)別微信二維碼，可添加藥時(shí)空小編

請(qǐng)注明：姓名+研究方向！