5 月 15 日，NMP A 官 網顯示， 北?？党?藥明生物 維拉苷酶 β-CAN103 獲批上市， 用于 12 歲及以上青少年和成人 I 型和 Ⅲ 型戈謝病患者的長期酶替代治 療 。這也是中國首個針對戈謝病開發的酶替代療法（ERT）。

截圖來源：NMPA 官網

CAN103（注射用維拉苷酶 β）是國內首個本土自主研發的用于治療 I 型和 III 型戈謝病患者的重組人源腦苷脂酶替代療法。大多數戈謝病患者為 I 型和 III 型，分別為慢性非神經病變型和慢性神經病變型。CAN103 通過靜脈輸注特異性地補充戈謝病患者體內溶酶體中缺乏的葡萄糖腦苷脂酶。

Insight 數據庫顯示，該藥于 2021 年 8 月首次申請臨床，同年 10 月首次獲批臨床，22 年 3 月首次公示臨床，24 年 11 月 CDE 正式受理其上市申請。

截圖來源：Insight 數據庫

CAN103 的關鍵性臨床試驗（NCT05447494）于 2024 年 8 月取得積極頂線數據。這是一項隨機、雙盲、劑量比較研究，旨在評估 每 2 周一次靜脈滴注 CAN103 在初治戈謝病患者中的有效性、安全性和藥代動力學。

結果表明，該研究在 60U/kg 劑量組和 30U/kg 劑量組都成功達到了其主要療效終點，即治療 9 個月后受試者脾臟體積較基線的平均縮小百分比。

所有關鍵次要療效終點，即在 60U/kg 劑量組，與基線相比肝臟體積的縮小、血紅蛋白水平的升高和血小板計數的升高也都達到了統計學顯著性改善。

在 30U/kg 劑量組，肝臟體積的縮小和血紅蛋白水平的升高都達到了統計學顯著性改善，血小板計數也較基線有所升高。較高劑量的改善效果比較低劑量更顯著。

而且，經 60U/kg 和 30U/kg 治療后，戈謝病生物標志物血漿 Lyso-GL-1 水平較基線的下降都達到了統計學顯著性意義，并且 60U/kg 劑量組下降得更快。

在安全性方面，CAN103 的耐受性良好，沒有報告藥物相關的嚴重不良事件。大多數不良事件都屬于輕度、與藥物無關而且是一過性的。少于 10% 的受試者發生了超敏反應，但是都繼續完成了 CAN103 的治療。少于 10% 的受試者在研究中觀察到出現了一個時間點以上的抗 CAN103 抗體。

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