上海
轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變心肌病（ATTR-CM ）是死亡率較高的罕見(jiàn)病。臨床上對(duì)該病認(rèn)識(shí)不足、缺乏有效的無(wú)創(chuàng)性診斷方法，導(dǎo)致疾病從發(fā)病到確診時(shí)間長(zhǎng)。即使確診后，由于缺乏有效的治療手段，患者的預(yù)后也不容樂(lè)觀。
近期，發(fā)表在《美國(guó)心臟病學(xué)會(huì)雜志》（
JACC）的 HELIOS-B 研究 42 個(gè)月隨訪結(jié)果給 ATTR-CM 患者帶來(lái)治療希望。研究結(jié)果顯示，相比于安慰劑，每3個(gè)月皮下注射一次vutrisiran（siRNA療法），能顯著將ATTR-CM患者全因死亡風(fēng)險(xiǎn)降低36%、心血管死亡風(fēng)險(xiǎn)降低33%，并改善心血管結(jié)局
截圖來(lái)源：
JACC
這項(xiàng)臨床研究納入655例ATTR-CM患者，所有患者隨機(jī)接受vutrisiran（25 mg）或安慰劑治療，每3個(gè)月一次。雙盲治療期持續(xù)33~36個(gè)月，而后進(jìn)行39~42個(gè)月的隨訪。
研究結(jié)果顯示，相比于安慰劑組，vutrisiran組全因死亡風(fēng)險(xiǎn)降低36%（HR=0.64）、心血管死亡風(fēng)險(xiǎn)降低33%（HR=0.67）。此外，vutrisiran使心血管相關(guān)住院率下降25%（RR=0.75）、心衰死亡和心衰事件復(fù)合結(jié)局風(fēng)險(xiǎn)降低28%（HR=0.72）、心衰相關(guān)住院風(fēng)險(xiǎn)降低33%（RR=0.67）、因緊急心衰就診風(fēng)險(xiǎn)更是大幅降低46%（RR=0.54）。無(wú)論患者基線使用氯苯唑酸的情況如何，均可觀察到相似獲益。
這項(xiàng)研究意味著vutrisiran能夠降低ATTR-CM患者死亡風(fēng)險(xiǎn)，改善心血管結(jié)局，將為這類既往治療選擇有限的患者帶來(lái)臨床治療新選擇和獲益。
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參考資料：
[1] Witteles RM, Garcia-Pavia P, Damy T, et al. Vutrisiran Improves Survival and Reduces Cardiovascular Events in ATTR Amyloid Cardiomyopathy: HELIOS-B. J Am Coll Cardiol. 2025 Apr 30:S0735-1097(25)06170-4. doi: 10.1016/j.jacc.2025.04.008.
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