2025年5月29日，澤璟制藥（688266.SH）公告稱，公司從國(guó)家藥品監(jiān)督管理局網(wǎng)站獲悉，公司自主研發(fā)的鹽酸吉卡昔替尼片（澤普平?）獲批上市，本次獲批的適應(yīng)癥為“用于中危或高危原發(fā)性骨髓纖維化（PMF）、真性紅細(xì)胞增多癥繼發(fā)性骨髓纖維化（PPV-MF）和原發(fā)性血小板增多癥繼發(fā)性骨纖維化（PET-MF）的成人患者，治療疾病相關(guān)脾腫大或疾病相關(guān)癥狀”。根據(jù)公開(kāi)資料查詢，鹽酸吉卡昔替尼片也是首個(gè)獲批用于治療骨髓纖維化的國(guó)產(chǎn)JAK抑制劑類(lèi)創(chuàng)新藥物。

資料顯示，骨髓纖維化（myelofibrosis，MF）是一種彌漫性骨髓纖維組織增生性疾病，是骨髓中生成正常血細(xì)胞的前體細(xì)胞被纖維組織取代，引起異形紅細(xì)胞生成、貧血和脾臟腫大的一種疾病。骨髓纖維化患者可根據(jù)國(guó)際預(yù)后積分系統(tǒng)（IPSS）和動(dòng)態(tài)國(guó)際預(yù)后積分系統(tǒng)（DIPSS）的積分被分為低危、中危1、中危2和高?；颊摺８鶕?jù)DIPSS，中危2和高危骨髓纖維化患者的中位生存期分別為4年和1.5年，嚴(yán)重影響患者的生活質(zhì)量和壽命。

中國(guó)骨髓纖維化的每年新發(fā)患者人數(shù)約6萬(wàn)人，存量患者人數(shù)達(dá)到20多萬(wàn)。根據(jù)弗若斯特沙利文預(yù)測(cè)數(shù)據(jù)，中國(guó)骨髓纖維化藥物市場(chǎng)規(guī)模在2020年為17.3億元，預(yù)計(jì)到2025年和2030年藥物市場(chǎng)規(guī)模將增長(zhǎng)至29.3億元和33.0億元。

目前國(guó)內(nèi)已獲批用于治療中、高危骨髓纖維化的靶向藥物僅有進(jìn)口藥物蘆可替尼。根據(jù)《中華血液學(xué)雜志》2016年10月第37卷第10期發(fā)表的《JAK抑制劑蘆可替尼治療中國(guó)骨髓纖維化患者的療效和安全性：A2202隨訪一年結(jié)果》，蘆可替尼在中國(guó)骨髓纖維化患者中的單臂研究歷史數(shù)據(jù)為：24周的脾臟體積較基線縮小≥35%的受試者比例（SVR35）為27%。根據(jù)公開(kāi)信息，2024年蘆可替尼全球銷(xiāo)售額約為49億美元。

鹽酸吉卡昔替尼（澤普平?）是一種新型的JAK抑制劑，屬于1類(lèi)新藥，公司擁有該產(chǎn)品的自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)。吉卡昔替尼作為JAK抑制劑，其用于治療骨髓纖維化的分子作用機(jī)制是通過(guò)抑制非受體酪氨酸Janus相關(guān)激酶JAK1、JAK2、JAK3和TYK2活性，阻斷JAK-STAT信號(hào)傳導(dǎo)通路從而減少炎癥和脾臟腫大。另外，吉卡昔替尼還對(duì)激活素受體1（ACVR1）具有抑制作用；通過(guò)抑制ACVR1活性，可改善鐵代謝失衡和貧血。

本次批準(zhǔn)主要是基于《一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、雙模擬、平行對(duì)照、多中心評(píng)價(jià)鹽酸吉卡昔替尼片對(duì)照羥基脲片治療中高危骨髓纖維化患者的有效性和安全性的III期臨床試驗(yàn)》，研究主要療效終點(diǎn)結(jié)果顯示鹽酸吉卡昔替尼治療24周時(shí)脾臟體積較基線縮小≥35%的受試者比例（SVR35）為72.3%，其它終點(diǎn)指標(biāo)臨床改善、貧血響應(yīng)、血紅蛋白的改善、疾病癥狀評(píng)分等指標(biāo)均顯示出良好獲益。另外，《鹽酸吉卡昔替尼片用于蘆可替尼不耐受的骨髓纖維化患者的安全性和有效性的IIB期臨床試驗(yàn)》主要療效終點(diǎn)結(jié)果顯示24周時(shí)SVR35達(dá)43.2%；《鹽酸吉卡昔替尼片用于蘆可替尼難治或復(fù)發(fā)的骨髓纖維化II期臨床試驗(yàn)》主要療效終點(diǎn)結(jié)果顯示24周時(shí)SVR35達(dá)32.4%。同時(shí)，臨床研究結(jié)果也顯示鹽酸吉卡昔替尼在上述患者人群中安全性與耐受性良好。

鹽酸吉卡昔替尼已被納入《中國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)（CSCO）惡性血液病診療指南2024》中骨髓纖維化一線分層治療的I級(jí)推薦、二線及進(jìn)展期治療的推薦，尤其是在骨髓纖維化（MF）相關(guān)貧血患者的一線治療中，被列為I級(jí)推薦的首選。CSCO白血病專(zhuān)家委員會(huì)討論制定了《吉卡昔替尼治療骨髓纖維化臨床應(yīng)用指導(dǎo)原則（2025年版）》并發(fā)表在中華醫(yī)學(xué)會(huì)2025年34卷04期出版的《白血病·淋巴瘤》。

鹽酸吉卡昔替尼片治療重度斑禿適應(yīng)癥的NDA申請(qǐng)已經(jīng)獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局受理。同時(shí)，鹽酸吉卡昔替尼片目前正在開(kāi)展多個(gè)其它免疫炎癥性疾病的關(guān)鍵臨床研究，包括用于中重度特應(yīng)性皮炎（III期）、強(qiáng)直性脊柱炎（III期）等。此外，吉卡昔替尼片用于治療12歲及以上青少年和成人非節(jié)段型白癜風(fēng)患者的II/III期臨床試驗(yàn)已獲得批準(zhǔn)。吉卡昔替尼片用于治療骨髓纖維化的研究獲得國(guó)家“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專(zhuān)項(xiàng)立項(xiàng)支持。

澤璟制藥董事長(zhǎng)、總經(jīng)理盛澤林博士表示：“我們非常高興地看到澤普平?（鹽酸吉卡昔替尼片）正式獲批上市，為中國(guó)患者帶來(lái)治療新選擇。從澤普平?的研發(fā)到獲批，我們見(jiàn)證了本土創(chuàng)新藥企業(yè)的成長(zhǎng)；秉承‘澤源創(chuàng)新，璟潤(rùn)眾生’的理念，澤璟制藥期待未來(lái)能研制出更多一流創(chuàng)新藥，惠及更多中國(guó)患者，為更好地踐行‘健康中國(guó)2030’戰(zhàn)略貢獻(xiàn)力量?！?/p>

據(jù)悉，澤璟制藥是一家專(zhuān)注于腫瘤、出血及血液疾病、免疫炎癥性疾病等多個(gè)治療領(lǐng)域的創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)型化學(xué)及生物新藥研發(fā)和生產(chǎn)企業(yè)，致力于研發(fā)和生產(chǎn)具有全球自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)、安全、有效、患者可負(fù)擔(dān)的創(chuàng)新藥物，以滿足國(guó)內(nèi)外巨大的臨床需求。

公司自成立以來(lái)，堅(jiān)持獨(dú)立自主的原始創(chuàng)新和改良再創(chuàng)新并重的發(fā)展策略。在研藥品注重腫瘤、出血及血液疾病、免疫炎癥性疾病等領(lǐng)域，填補(bǔ)國(guó)內(nèi)空白，為尚未滿足的臨床需求提供治療選擇。公司注重同時(shí)布局大病種疾病和罕見(jiàn)病，注重在研藥品的領(lǐng)先性、可及性、廣譜性或特效性，從而形成產(chǎn)品管線的差異化綜合競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì)。

公司建立了三個(gè)研發(fā)中心、三條GMP生產(chǎn)線，形成了澤璟在江蘇昆山、上海張江、美國(guó)加州的擁有技術(shù)和資源優(yōu)勢(shì)的全球發(fā)展框架，最大限度地發(fā)揮澤璟在小分子新藥和生物大分子新藥的研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化潛能。