6 月 4 日，BMS 宣布，其注射用羅特西普（商品名：利布洛澤）在國內獲批新適應癥，治療極低危、低危和中危骨髓增生異常綜合征引起的貧血且需要定期輸注紅細胞的成人患者。新聞稿指出，這是近 20 年來首個獲批用于治療較低危骨髓增生異常綜合征(MDS)貧血的創新藥物。

骨髓增生異常綜合征(MDS)是一組起源于造血干細胞，以血細胞發育異常，高風險向急性髓系白血病( AML)轉化為特征的難治性血細胞質量異常的高度異質性惡性血液病。任何年齡男、女均可發病，約80%患者大于60歲。MDS可分為原發性MDS和繼發性MDS。

目前，LR-MDS 的治療面臨諸多挑戰，促紅素、免疫抑制劑、去甲基化藥物、來那度胺、沙利度胺和雄激素等多種常規和支持治療手段的臨床應用效果并不理想，可能伴有較大的副作用或高昂的費用。

羅特西普通過靶向結合可調節晚期紅細胞成熟的轉化生長因子 (TGF)-β 超家族的特定配體，減少 Smad2/3 信號通路的激活，改善無效紅細胞的生成，促進晚期紅細胞的成熟，提高血紅蛋白水平。

截圖來源：企業官網

目前，羅特西普已在美國等全球多個國家獲批用于 β-地中海貧血和骨髓增生異常綜合征 (MDS) 。2022 年 1 月，該藥在國內獲批，用于治療需要定期輸注紅細胞且紅細胞輸注 ≤15 單位/24 周的 β-地中海貧血成人患者。

羅特西普最初由 Acceleron Pharma 開發，2011 年 8 月，新基（后被 BMS 收購）與 Acceleron 達成合作，共同負責羅特西普的開發、生產和商業化。2021 年 11 月，默沙東以115 億美元收購 Acceleron Pharma 獲得羅特西普。

據 BMS 財報，羅特西普近年來銷售額逐年攀升，2023 年銷售額突破 10 億美元，2024 全年銷售額達17.73 億美元。

截圖來源：Insight 數據庫

此外，用于治療骨髓增生異常綜合征（MDS）的創新藥，還有伊美替司（Imetelstat）以及部分在研藥物。

Geron公司的伊美替司（Imetelstat）是一款“first-in-class”，也是唯一一個獲美國FDA批準的端粒酶抑制劑，它通過靶向并與端粒酶的RNA模板結合，抑制端粒酶的活性， 適用于治療患有低至中等1級風險骨髓增生異常綜合征（MDS）的成人患者。該藥物被行業媒體Evaluate列為2024年10大潛在重磅療法之一。

此外，諾華的艾曲泊帕（Eltrombopag）在MDS中的應用也在研究中。該藥物此前已經獲批用于治療血小板減少癥患者。

此外，隨著對MDS發病機制的深入了解，更多針對特定分子靶向療法，以及基因療法已經開展了相關臨床試驗。如PD1 抗體聯合去甲基化治療；TGF-β抑制劑糾正難治性貧血；抗CD70單克隆抗體；PLK1抗體、FLT3-ITD抑制劑、IDH1/IDH2抑制劑等。

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