上海
復發性膠質母細胞瘤（rGBM）是最常見的成人腦瘤之一，其治療是神經腫瘤領域的重大挑戰。CART-EGFR-IL13Rα2細胞是一款同時針對表皮生長因子受體（EGFR）表位806和白細胞介素-13受體α2（IL-13Rα2）的雙靶向嵌合抗原受體（CAR）T細胞。IL-13Rα2在許多腫瘤表面有特異性高表達，如膠質母細胞瘤，但其在人體正常組織不表達或低表達。
一項1期劑量遞增和探索階段試驗，旨在研究針對CART-EGFR-IL13Rα2細胞經腦室內遞送用于治療EGFR擴增的rGBM。近日，該研究結果發表于《自然-醫學》（
Nature Medicine），表明CART-EGFR-IL13Rα2在rGBM治療中顯示出抗腫瘤活性和初步安全性，62%患者腫瘤退縮。研究結果為這類侵襲性腦瘤提供了創新治療思路。
截圖來源：
Nature Medicine
該研究納入18例EGFR擴增型rGBM患者，均輸注了CART-EGFR-IL13Rα2。主要終點評估安全性和最大耐受劑量。結果顯示，最大耐受劑量為2.5×10?個細胞。安全性方面，56%（10/18）患者出現3級神經毒性（無4~5級）。
在13例輸注時存在可測量病灶的患者中，62%（8例）出現腫瘤退縮，其中1例經神經腫瘤改良療效評估標準確認為部分緩解（客觀放療緩解率為8%），以及1例患者疾病穩定持續超16個月。
所有患者中位無進展生存期為1.9個月，本次數據截止時，中位總生存期數據尚未成熟（中位隨訪8.1個月）。
總之，本次研究初步證實了雙靶向CAR-T細胞（CART-EGFR-IL13Rα2細胞）療法治療rGBM的可行性與安全性。
Nature Medicine官網閱讀完整論文。
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參考資料
[1] Bagley, S.J., Desai, A.S., Fraietta, J.A. et al. Intracerebroventricular bivalent CAR T cells targeting EGFR and IL-13Rα2 in recurrent glioblastoma: a phase 1 trial. Nat Med (2025). https://doi.org/10.1038/s41591-025-03745-0
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