近日，全球首個紅細胞成熟劑羅特西普獲中國國家藥品監(jiān)督管理局批準，用于治療較低危骨髓增生異常綜合征成人患者。這是繼β-地中海貧血后，羅特西普在中國獲批的第二個適應(yīng)癥。羅特西普成為近20年來首個獲批用于治療該疾病的創(chuàng)新藥物，在降低輸血依賴、改善貧血等方面均可為患者帶來顯著獲益。

張阿姨在中山醫(yī)院血液科就診

“頭暈了就讓我輸血，有時候能輸，有時候醫(yī)院沒有血也不能輸。”78歲的患者張阿姨在2023年體檢時檢查出血項指標異常，并伴有時常頭暈惡心，但她并沒有當一回事。沒想到，病情日益嚴重，在2024年被確診為骨髓增生異常綜合征，需要經(jīng)常接受輸血，治療效果卻不是很好。近日，張阿姨來到復(fù)旦大學(xué)附屬中山醫(yī)院血液科接受治療。

骨髓增生異常綜合征（MDS）是一種起源于造血干細胞的克隆性疾病，主要表現(xiàn)為無效造血、難治性血細胞減少和高風(fēng)險向急性髓系白血病轉(zhuǎn)化。貧血會導(dǎo)致乏力、頭暈、心悸等癥狀，嚴重影響患者的生活質(zhì)量，長期慢性貧血還會導(dǎo)致死亡風(fēng)險顯著增加。而血源緊張與治療效果不佳，是患者在治療中長期面臨的困境。

“既往針對較低危骨髓增生異常綜合征患者的貧血，主要是應(yīng)用紅細胞生成的刺激劑，但是有兩個問題，第一個問題是應(yīng)答率比較低，只有1/3的患者會有應(yīng)答；同時其反應(yīng)時間比較長，大概有6—18個月才會有比較明顯的反應(yīng)，這樣會延誤患者生活質(zhì)量改善和延長生存的需求。”復(fù)旦大學(xué)附屬中山醫(yī)院血液科主任劉澎表示，臨床實踐表明，在較低危的骨髓增生異常綜合征患者當中，無論之前是否接受過促進紅細胞生成的藥物治療，或者是否伴有環(huán)狀鐵粒幼紅細胞臨床的表現(xiàn)，應(yīng)用羅特西普都能夠改善病人的生活質(zhì)量，減低輸血的依賴性。

劉澎帶領(lǐng)血液科醫(yī)護團隊查房

隨著羅特西普骨髓增生異常綜合征適應(yīng)癥的獲批，這一長期缺乏有效治療手段的領(lǐng)域迎來了新的突破。同時，由于這一疾病病因復(fù)雜、診斷困難，治療手段有限，目前臨床上在診斷、治療和疾病管理等方面存在差異，亟須在全國范圍內(nèi)建立規(guī)范化的診療體系，提高診斷準確性和治療效果。中山醫(yī)院建有MDS診療中心，還組建了輻射44家單位的血液病專科聯(lián)盟，實現(xiàn)醫(yī)療資源均衡化、聯(lián)盟內(nèi)診療同質(zhì)化，并通過規(guī)范化診治和長期隨訪，改善患者生活質(zhì)量與預(yù)后。

記者：吳會雄

編輯：寧平英

校對：耿潔玉

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