Kura Oncology與Kyowa Kirin宣布，其在研口服Menin抑制劑ziftomenib在1b/2期KOMET-001臨床試驗(yàn)中取得積極結(jié)果，并計(jì)劃基于此數(shù)據(jù)于今年第二季度向美國(guó)FDA遞交新藥申請(qǐng)（NDA）。新聞稿指出，ziftomenib是獲得美國(guó)FDA突破性療法認(rèn)定用于治療復(fù)發(fā)或難治性（R/R）NPM1突變型急性髓系白血病（AML）的首款在研藥物。

臨床數(shù)據(jù)顯示，ziftomenib在試驗(yàn)中達(dá)成主要終點(diǎn)——完全緩解（CR）或部分血液學(xué)恢復(fù)的完全緩解（CRh）。在1b/2期試驗(yàn)患者中，CR/CRh率為25%（28/112；95% CI：17–34），總緩解率為35%（39/112；95% CI：26–44）。在2期試驗(yàn)部分患者中，CR/CRh率為23%（21/92；95% CI：15–33）。治療耐受性良好，僅引發(fā)有限的骨髓抑制，因藥物相關(guān)不良事件導(dǎo)致停藥的比例為3%。

Ziftomenib是一種靶向menin與KMT2A/MLL蛋白復(fù)合體相互作用的候選藥物，旨在治療攜帶

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參考資料：

[1] Kura Oncology and Kyowa Kirin Announce Pivotal Monotherapy Data for Ziftomenib in Oral Presentation at the 2025 ASCO Annual Meeting. Retrieved May 23, 2025, from https://ir.kuraoncology.com/news-releases/news-release-details/kura-oncology-and-kyowa-kirin-announce-pivotal-monotherapy-data

[2] Ziftomenib in relapsed/refractory (R/R) NPM1-mutant acute myeloid leukemia (AML): Phase 1b/2 clinical activity and safety results from the pivotal KOMET-001 study. Retrieved May 23, 2025, from https://meetings.asco.org/abstracts-presentations/244205

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